Van 6 tot en met 9 oktober 2013 heeft de Amerikaanse organisatie voor zeldzame ziekten NORD in samenwerking met de Amerikaanse organisatie DIA een congres georganiseerd in Washington DC. Vanuit CMTC-OVM US nam Becky Gallis deel hieraan en Lex van der Heijden vanuit de wereldwijde CMTC-OVM organisatie.

Juist in deze periode was de Amerikaanse Overheid 'op slot' ('shutdown') waardoor diverse sprekers van de Food & Drug Administration (FDA) en National Institute of Health (NIH) niet mochten deelnemen aan dit congres hetgeen een flinke impact had op het congres (totaal viel ongeveer een derde van de sprekers uit een week voor de start van de conferentie). Gelukkig heeft de congres organisatie dit vrij goed weten op te vangen.

Voor NORD heeft dit congres een extra betekenis omdat NORD dit jaar 30 jaar bestaat.

Wat opviel was de aanwezigheid van relatief veel farmaceutische bedrijven aanwezig waren en dat zij samenwerking zoeken met patiëntenorganisaties. Deze beweging was ook al zichtbaar tijdens de Eurordis conferentie in 2012 in Brussel en lijkt zich daadwerkelijk door te zetten. 

Becky Gallis, de voorzitter van CMTC-OVM US, is uitgenodigd om deel te nemen aan de jaarlijkse DIA bijeenkomst, in 2014 viert DIA hun 50 jarige jubileum, in San Diego. Wij zijn heel dankbaar voor deze uitnodiging en zien dit ook als mooie gelegenheid CMTC nog beter op de kaart te kunnen zetten.


Zondagmiddag
Lisa Phelps (NORD) had de eer de aftrap te doen voor de pre-conferentie. Daarna was het de beurt aan Jennifer Adree-Webb om vanuit DIA ons welkom te heten. Tai Spargo van NORD presenteerde hoe NORD werkt aan de zeldzame ziekten dag 2014 en het viel mij op dat 'social media' (Twitter, Facebook, ...) het medium is wat NORD gebruikt om zaken wereldkundig te maken. Lex heeft met Tai afgesproken dat onze 'social media' specialist met haar gaat samenwerken in het kader van de zeldzame ziekten dag. NORD heeft een 'media coverage and press kit' beschikbaar op de NORD website voor hergebruik door andere patiëntenorganisaties.
Jeff Lindeman, advocaat, gaf een presentatie over de Amerikaanse patenten wet en intellectueel eigendom. Dit is een complexe materie en is in andere landen wellicht anders ingericht. De boodschap is in ieder geval dat ook wij als organisatie extra alert moeten zijn op dergelijke zaken en wanneer zich iets dergelijks voordoet wij de juiste juristen dienen te benaderen in dat land. 

Maandag
De ochtendsessie had als belangrijkste onderwerp de Amerikaanse gezondheidszorg en wel met name de verzekering van ziektekosten. De Amerikaanse Overheid wil verplicht stellen dat iedereen is verzekerd en als je niet bent verzekerd dan krijg je een boete.
De plenaire middagsessie had als onderwerp de investeringsomgeving van zeldzame medicijnen en apparaten. Vooral de farmaceutische bedrijven willen nauw samenwerken met patiëntenorganisaties op het gebied van medicijnontwikkeling. Na deze plenaire sessie werden twee parallelsessies georganiseerd waarbij Becky en Lex de sessie over het luisteren naar de stem van de patiënt hebben bijgewoond. Farmaceutische bedrijven hebben met name de patiënten nodig wanneer zij medicijnen willen uit proberen. Dit bespaart deze bedrijven veel tijd (en dus ook geld) en zij helpen de patiënt op hun beurt weer met bijvoorbeeld de declareren van onkosten bij hun verzekering.
Het bedrijf Genzyme organsieert bijvoorbeeld dat patiënten ook met medewerkers praten. 

Dinsdag
De ochtend begon met een plenaire sessie over het 'Natural History Studies', dit is het beschrijven van het verloop van een ziekte gedurende het leven van de patiënt.. Het doel hiervan is informatie vast te leggen welke gebruikt wordt voor het ontwikkelen van medicijnen.

Na deze sessie was ruimte ingepland de verschillende poster sessies te bezoeken. Een poster sessie is in feite een groot vertikaal bord waarop posters kunnen worden gehangen van patiëntenorganisaties en waarbij iemand van de betrokken organisatie uitleg geeft over de specifieke aandoening.

De middagsessie bestond uit twee parallelsessies waarvan Becky en ik de sessie over samenwerking tussen patiënten en industrie inzake de financiering van onderzoek hebben gevolgd. Dit was een reeks van presentaties waarvan de meesten diep in de medische of genetische achtergronden doken. Onze verwachting was dat deze sessie meer praktisch zou zijn over met name samenwerking en hoe dit vorm zou kunnen worden gegeven.

Woensdag
De eerste sessie was een serie van presentaties over de gezondheidheid systemen in de toekomst. De tweede sessie was een panel discussie over samenwerking tussen patiënten en de industrie op het gebied van zeldzame ziekten. De sessie werd geleid door Pfizer. 
Men haalde ook naar voren dat niet iedere samenwerking ode resultaten een succes waren en wat men daarvan heeft geleerd. De resultaten van ieder onderzoek zien niet te garanderen dus loopt men een financieel risico. Hier tegenover staat dat wanneer niets wordt ondernomen de patiënt een risico loopt.
Vertraging voor de start van 'clinical trails' kost ongelofelijk veel geld en het is dan ook van groot belang dat de betrokken patiëntenorganisatie op tijd mensen beschikbaar heeft die willen participeren in het testen van de ontwikkelde medicijnen. 


Tijdens de conferentie hebben wij ook onze eigen Twitter account gebruikt en het aantal 'followers' is duidelijk toegenomen waarbij een direct verband was tussen de 'follower' en onze aanwezigheid tijdens deze conferentie. 

 

Becky en Lex kijken terug op een geslaagde conferentie waarbij diverse nieuwe contacten zijn gelegd.

     

 Peter Saltonstall (CEO NORD) en
 Lex van der Heijden 

    Alexandra Freitas en Lisa Phelps van NORD

 

 
Een deel van het NORD team met Becky en Ellayna Gallis en Lex van der Heijden

 

De presentaties zijn beschikbaar op de DIA website gedurende de tweede helft van oktober.